范可尼贫血是一种遗传性基因病，其处理原则包括对先天性畸形和骨髓衰竭治疗的两部分。
对外科能纠正的畸形可采取手术治疗。对骨髓衰竭可根据以下原则进行治疗：①一般支持治疗：同获得性再障；②雄激素：多数患者治疗有一定的效果，但停药后易复发；③细胞因子：曾试用过G-CSF和白介素一3，可使部分患者粒细胞升高。EPO对本病效果欠佳；④糖皮质激素：可延缓雄激素所致的骨骺板过早融合及减轻出血倾向；⑤异基因干细胞移植：是有可能治愈本病的措施，但因治疗相关危险大，故仅考虑用于病情严重，其他方法无效或向骨髓增生异常综合征及急性白血病转化的病例。有关本病的基因治疗仍在实验研究中。
责任编辑：刀刀
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